Tag Archives: nghiên cứu

Aimee S. Payne, MD, PhD và Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

Aimee S. Payne, MD, PhD và Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

Giải thưởng nghiên cứu biến đổi sẽ hỗ trợ nghiên cứu thêm về Pemphigus

Nicola J. Mason, BVetMed, phó giáo sư Y học và Sinh lý học tại Trường thú y tại Đại học Pennsylvania, và Aimee S. Payne, MD, Tiến sĩ, Albert M. Kligman Phó Giáo sư Da liễu tại Trường Perelman Y khoa tại Đại học Pennsylvania, đã nhận được Giải thưởng nghiên cứu biến đổi của Giám đốc NIH có uy tín. Giải thưởng này là một phần của chương trình Nghiên cứu có giá trị cao, rủi ro cao của Quỹ NIH, được thành lập để đẩy nhanh tốc độ khám phá y sinh bằng cách hỗ trợ các nhà khoa học sáng tạo đặc biệt với nghiên cứu sáng tạo.

Tự miễn dịch xảy ra khi hệ thống miễn dịch của cơ thể tấn công nhầm các mô bình thường, do đó gây ra các bệnh như viêm khớp dạng thấp, lupus hệ thống và loại bệnh tiểu đường 1. Theo Trung tâm nghiên cứu bệnh tự miễn dịch tại John Hopkins, có ít nhất mười triệu người Mỹ mắc phải từ hơn 80 căn bệnh do tự miễn dịch. Dưới sự tài trợ, Mason và Payne đang tìm cách đánh giá một phương pháp trị liệu dựa trên tế bào được thiết kế di truyền để điều trị những con chó cưng với bệnh tự miễn dịch được gọi là pemphigus. Chó là một trong số ít loài khác phát triển pemphigus một cách tự nhiên và điều kiện phản chiếu pemphigus ở người bệnh. Đánh giá cách tiếp cận này để điều trị cho chó cưng với căn bệnh suy nhược này cuối cùng có thể dẫn đến liệu pháp đột phá cho con người.

Mason cho biết: “Việc điều trị tự miễn dịch thành công ở chó gia đình bằng cách sử dụng phương pháp độc đáo này sẽ không chỉ là một bước đột phá trong thuốc thú y” mà còn có thể thay đổi cách bệnh tự miễn được điều trị ở người. Chúng tôi tin rằng công việc này có thể tạo thuận lợi cho việc dịch các liệu pháp miễn dịch tế bào cho một loạt các bệnh về chó và người, bao gồm tự miễn dịch, thải ghép, bệnh truyền nhiễm và ung thư. ”

Mason và Payne sẽ tiếp tục tập trung vào liệu pháp miễn dịch tế bào T thụ thể tế bào T (CAART) được tạo gen mới và khả năng gây ra sự thuyên giảm lâu dài của bệnh trung gian kháng thể.

"Nghiên cứu của chúng tôi về liệu pháp miễn dịch CAART ở chó đồng hành với bệnh tự miễn dịch tự nhiên sẽ được hiệp đồng với những nỗ lực của chúng tôi để phát triển liệu pháp tương tự của con người," Payne nói. "Bằng cách so sánh các liệu pháp miễn dịch tế bào phức tạp này hoạt động như thế nào ở chó so với con người, chúng ta sẽ hiểu rõ hơn về cách chế tạo và cung cấp các liệu pháp này để có khả năng chữa bệnh."

Mason, người đã lấy bằng BVetMed của mình từ Đại học London, và bằng tiến sĩ của mình từ Đại học Pennsylvania, là một chuyên viên nội khoa thú y và nhà miễn dịch học được chứng nhận. Trong mười năm qua, cô đã tích cực tham gia vào việc đánh giá các đáp ứng miễn dịch của các liệu pháp dựa trên miễn dịch ở những con chó thuộc sở hữu của khách hàng bị ung thư hạch, osteosarcoma và hemangiosarcoma. Phòng thí nghiệm nghiên cứu của Mason hiện đang phát triển các liệu pháp tế bào CAR-T cho những con chó mắc bệnh u lympho tế bào B, và cô là nhà điều tra PI và dẫn đầu trong thử nghiệm lâm sàng đầu tiên đánh giá các liệu pháp tế bào CAR-T ở chó.

Đọc toàn bộ thông cáo báo chí tại PennVet.

Syntimmune gần đây đã công bố kết quả sơ bộ tích cực từ giai đoạn 1b bằng chứng thử nghiệm khái niệm của SYNT001 ở bệnh nhân pemphigus vulgaris và foliaceus. Thật thú vị khi IPPF chia sẻ tin tức tốt liên quan đến nghiên cứu và điều trị. Thông cáo báo chí đầy đủ từ Syntimmune có thể được tìm thấy đây.. Sau đây là một trích đoạn:

Syntimmune, Inc., một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng phát triển liệu pháp kháng thể nhắm mục tiêu FcRn, hôm nay đã công bố kết quả sơ bộ tích cực từ thử nghiệm giai đoạn chứng minh 1b của SYNT001 ở bệnh nhân pemphigus vulgaris và pemphigus foliaceus. Các dữ liệu cho thấy lợi ích có ý nghĩa lâm sàng của SYNT001, với một hồ sơ an toàn và khả năng dung nạp thuận lợi tương tự như được quan sát trong nghiên cứu pha 1a.

Donna Culton, MD, Ph.D., một trợ lý giáo sư tại Đại học cho biết: “Vẫn còn một nhu cầu rõ ràng chưa được đáp ứng để điều trị nhanh và an toàn cho bệnh nhân bị pemphigus, những người phải đối mặt với các triệu chứng và biến chứng nghiêm trọng liên quan đến bệnh tật của họ”. Trường Y khoa Bắc Carolina. Culton trình bày kết quả sơ bộ của nghiên cứu Pha 1b tại hội nghị da liễu điều tra quốc tế được tổ chức vào tháng 5 16-19, 2018 ở Orlando, FL. Culton cho biết: “Những dữ liệu sơ bộ này chứng minh sự an toàn cũng như giảm điểm PDAI và giảm nồng độ IgG với điều trị SYNT001, hỗ trợ nghiên cứu thêm về loại thuốc này như một lựa chọn điều trị mới tiềm năng”.

Đọc thông cáo báo chí của Syntimmune, bao gồm cả thông tin bổ sung, tại đây.