Tag Archives: pemphigus vulgaris

IPPF rất vui mừng thông báo rằng Ellen Levine, Nhà giáo dục bệnh nhân của IPPF và bệnh nhân pemphigus Vulgaris (PV), đã nhận được Giải thưởng Dịch vụ Cộng đồng của Trường Y Harvard cho công việc của cô với IPPF.

Logo Genentech

Genentech công bố tuần này rằng kết quả hàng đầu tích cực từ nghiên cứu PEMPHIX giai đoạn III do Roche tài trợ đánh giá hiệu quả và độ an toàn của Rituxan® (rituximab) so với mycophenolate mofetil (MMF) ở người trưởng thành mắc bệnh pemphigus thô

Hình ảnh lá cờ Liên minh châu Âu

Vào tháng 3 15, 2019, Roche đã thông báo rằng Ủy ban Châu Âu đã phê duyệt MabThera® (rituximab) để điều trị cho người lớn bị pemphigus Vulgaris từ trung bình đến nặng (PV), một tình trạng hiếm gặp đặc trưng là phồng rộp da đau . Phồng rộp rộng có thể dẫn đến mất chất lỏng nghiêm trọng, đe dọa tính mạng, nhiễm trùng và / hoặc tử vong.

Vào tháng 3 2, 2019, Princia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn cuối chuyên đưa các liệu pháp điều trị bằng miệng biến đổi cho bệnh nhân có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể về miễn dịch và ung thư, hôm nay đã công bố dữ liệu lâm sàng Pha Nghiên cứu PV cho PRN2 như một phần của chương trình Nghiên cứu phá vỡ muộn: Thử nghiệm lâm sàng tại cuộc họp thường niên của Học viện Da liễu Hoa Kỳ (AAD) tại Washington DC

Hình ảnh của các tế bào

Vào tháng 2, 22, 2019, Princia Biopharma Inc. tại cuộc nghiên cứu cuối năm trong cuộc họp thường niên của Học viện Da liễu Hoa Kỳ 2019 tại Washington, DC

Phòng thí nghiệm của chúng tôi nghiên cứu một bệnh trung gian tự kháng thể hiếm gặp và suy nhược gọi là pemphigus Vulgaris, trong đó hệ thống miễn dịch tạo ra các kháng thể chống lại desmoglein, là protein chịu trách nhiệm giữ các tế bào da lại với nhau.

Hình ảnh của các tế bào

Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng chuyên cung cấp các liệu pháp uống biến đổi cho bệnh nhân có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể trong miễn dịch và ung thư, hôm nay đã công bố dữ liệu hàng đầu tích cực từ giai đoạn thử nghiệm của PRN2 ở bệnh nhân có pemphigus (bao gồm cả pemphigus vulgaris (PV) và pemphigus foliaceus (PF)) và bắt đầu thử nghiệm Pha 1008 của PRN3 trong pemphigus.

Logo của FDA

Vào thứ Năm, tháng 6 7th, FDA đã phê chuẩn Rituxan để điều trị cho người lớn có pemphigus vulgaris trung bình đến nặng (PV). Rituxan là liệu pháp sinh học đầu tiên được FDA chấp thuận cho PV và là tiến bộ lớn đầu tiên trong điều trị PV trong hơn 60 năm.

Syntimmune gần đây đã công bố kết quả sơ bộ tích cực từ giai đoạn 1b bằng chứng thử nghiệm khái niệm của SYNT001 ở bệnh nhân pemphigus vulgaris và foliaceus. Thật thú vị khi IPPF chia sẻ tin tức tốt liên quan đến nghiên cứu và điều trị. Thông cáo báo chí đầy đủ từ Syntimmune có thể được tìm thấy đây.. Sau đây là một trích đoạn:

Syntimmune, Inc., một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng phát triển liệu pháp kháng thể nhắm mục tiêu FcRn, hôm nay đã công bố kết quả sơ bộ tích cực từ thử nghiệm giai đoạn chứng minh 1b của SYNT001 ở bệnh nhân pemphigus vulgaris và pemphigus foliaceus. Các dữ liệu cho thấy lợi ích có ý nghĩa lâm sàng của SYNT001, với một hồ sơ an toàn và khả năng dung nạp thuận lợi tương tự như được quan sát trong nghiên cứu pha 1a.

Donna Culton, MD, Ph.D., một trợ lý giáo sư tại Đại học cho biết: “Vẫn còn một nhu cầu rõ ràng chưa được đáp ứng để điều trị nhanh và an toàn cho bệnh nhân bị pemphigus, những người phải đối mặt với các triệu chứng và biến chứng nghiêm trọng liên quan đến bệnh tật của họ”. Trường Y khoa Bắc Carolina. Culton trình bày kết quả sơ bộ của nghiên cứu Pha 1b tại hội nghị da liễu điều tra quốc tế được tổ chức vào tháng 5 16-19, 2018 ở Orlando, FL. Culton cho biết: “Những dữ liệu sơ bộ này chứng minh sự an toàn cũng như giảm điểm PDAI và giảm nồng độ IgG với điều trị SYNT001, hỗ trợ nghiên cứu thêm về loại thuốc này như một lựa chọn điều trị mới tiềm năng”.

Đọc thông cáo báo chí của Syntimmune, bao gồm cả thông tin bổ sung, tại đây.

hình ảnh của một anitgenGenentech gần đây đã công bố một quyết định quan trọng của FDA có khả năng ảnh hưởng đến các lựa chọn điều trị trong tương lai đối với cá mú. Tại IPPF, điều này đặc biệt thú vị khi chúng tôi chia sẻ tin tức tốt liên quan đến nghiên cứu và điều trị. Thông cáo báo chí đầy đủ từ Genentech có thể được tìm thấy đây.. Sau đây là một trích đoạn:

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Đơn xin Cấp phép về Sinh học Bổ sung Gen của Genentech (sBLA) và được Priority Review cho việc sử dụng Rituxan® (rituximab) để điều trị Pemphigus vulgaris (PV). Năm ngoái, FDA đã cho phép Rituxan được cấp Phép trị liệu Khiếm khuyết và Chỉ định Thuốc Khử mầm bệnh cho Rituxan.

"Chúng tôi cam kết phát triển các loại thuốc chữa bệnh hiếm có với các lựa chọn điều trị hạn chế, chẳng hạn như pemphigus vulgaris", Sandra Horning, MD, Trưởng phòng Y tế kiêm Trưởng bộ phận phát triển sản phẩm toàn cầu. "Chúng tôi mong muốn tiếp tục làm việc với FDA để hy vọng cung cấp cho bệnh nhân một phương pháp điều trị mới cho căn bệnh nguy hiểm và có nguy cơ đe doạ đến tính mạng".

Việc gửi SBLA dựa trên dữ liệu từ một thử nghiệm ngẫu nhiên do Roche thực hiện tại Pháp đánh giá Rituxan cộng với phác đồ điều trị bằng corticosteroid liều thấp (CS) so với liều chuẩn CS đơn lẻ như là điều trị đầu tiên ở bệnh nhân mới được chẩn đoán là pemphigus vừa phải đến nặng. Kết quả nghiên cứu cho thấy Rituxan cung cấp sự cải thiện đáng kể về tỷ lệ thuyên giảm pemphigus vulgaris và thành công trong việc điều trị và / hoặc ngừng điều trị CS. Những kết quả này đã được công bố trên tạp chí The Lancet trong tháng 3 2017. Genentech hiện đang tiến hành một nghiên cứu pha III khác trong PV đánh giá Rituxan cộng với một chế độ thu nhỏ của CS so với Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Đọc thông cáo báo chí của Genentech, bao gồm thông tin bổ sung và tài liệu tham khảo, tại đây.