Tag Archives: pemphigus vulgaris

Logo của FDA

Vào thứ Năm, tháng 6 7th, FDA đã phê chuẩn Rituxan để điều trị cho người lớn có pemphigus vulgaris trung bình đến nặng (PV). Rituxan là liệu pháp sinh học đầu tiên được FDA chấp thuận cho PV và là tiến bộ lớn đầu tiên trong điều trị PV trong hơn 60 năm.

Syntimmune gần đây đã công bố kết quả sơ bộ tích cực từ giai đoạn 1b bằng chứng thử nghiệm khái niệm của SYNT001 ở bệnh nhân pemphigus vulgaris và foliaceus. Thật thú vị khi IPPF chia sẻ tin tức tốt liên quan đến nghiên cứu và điều trị. Thông cáo báo chí đầy đủ từ Syntimmune có thể được tìm thấy đây.. Sau đây là một trích đoạn:

Syntimmune, Inc., một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng phát triển liệu pháp kháng thể nhắm mục tiêu FcRn, hôm nay đã công bố kết quả sơ bộ tích cực từ thử nghiệm giai đoạn chứng minh 1b của SYNT001 ở bệnh nhân pemphigus vulgaris và pemphigus foliaceus. Các dữ liệu cho thấy lợi ích có ý nghĩa lâm sàng của SYNT001, với một hồ sơ an toàn và khả năng dung nạp thuận lợi tương tự như được quan sát trong nghiên cứu pha 1a.

Donna Culton, MD, Ph.D., một trợ lý giáo sư tại Đại học cho biết: “Vẫn còn một nhu cầu rõ ràng chưa được đáp ứng để điều trị nhanh và an toàn cho bệnh nhân bị pemphigus, những người phải đối mặt với các triệu chứng và biến chứng nghiêm trọng liên quan đến bệnh tật của họ”. Trường Y khoa Bắc Carolina. Culton trình bày kết quả sơ bộ của nghiên cứu Pha 1b tại hội nghị da liễu điều tra quốc tế được tổ chức vào tháng 5 16-19, 2018 ở Orlando, FL. Culton cho biết: “Những dữ liệu sơ bộ này chứng minh sự an toàn cũng như giảm điểm PDAI và giảm nồng độ IgG với điều trị SYNT001, hỗ trợ nghiên cứu thêm về loại thuốc này như một lựa chọn điều trị mới tiềm năng”.

Đọc thông cáo báo chí của Syntimmune, bao gồm cả thông tin bổ sung, tại đây.

hình ảnh của một anitgenGenentech gần đây đã công bố một quyết định quan trọng của FDA có khả năng ảnh hưởng đến các lựa chọn điều trị trong tương lai đối với cá mú. Tại IPPF, điều này đặc biệt thú vị khi chúng tôi chia sẻ tin tức tốt liên quan đến nghiên cứu và điều trị. Thông cáo báo chí đầy đủ từ Genentech có thể được tìm thấy đây.. Sau đây là một trích đoạn:

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Đơn xin Cấp phép về Sinh học Bổ sung Gen của Genentech (sBLA) và được Priority Review cho việc sử dụng Rituxan® (rituximab) để điều trị Pemphigus vulgaris (PV). Năm ngoái, FDA đã cho phép Rituxan được cấp Phép trị liệu Khiếm khuyết và Chỉ định Thuốc Khử mầm bệnh cho Rituxan.

"Chúng tôi cam kết phát triển các loại thuốc chữa bệnh hiếm có với các lựa chọn điều trị hạn chế, chẳng hạn như pemphigus vulgaris", Sandra Horning, MD, Trưởng phòng Y tế kiêm Trưởng bộ phận phát triển sản phẩm toàn cầu. "Chúng tôi mong muốn tiếp tục làm việc với FDA để hy vọng cung cấp cho bệnh nhân một phương pháp điều trị mới cho căn bệnh nguy hiểm và có nguy cơ đe doạ đến tính mạng".

Việc gửi SBLA dựa trên dữ liệu từ một thử nghiệm ngẫu nhiên do Roche thực hiện tại Pháp đánh giá Rituxan cộng với phác đồ điều trị bằng corticosteroid liều thấp (CS) so với liều chuẩn CS đơn lẻ như là điều trị đầu tiên ở bệnh nhân mới được chẩn đoán là pemphigus vừa phải đến nặng. Kết quả nghiên cứu cho thấy Rituxan cung cấp sự cải thiện đáng kể về tỷ lệ thuyên giảm pemphigus vulgaris và thành công trong việc điều trị và / hoặc ngừng điều trị CS. Những kết quả này đã được công bố trên tạp chí The Lancet trong tháng 3 2017. Genentech hiện đang tiến hành một nghiên cứu pha III khác trong PV đánh giá Rituxan cộng với một chế độ thu nhỏ của CS so với Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Đọc thông cáo báo chí của Genentech, bao gồm thông tin bổ sung và tài liệu tham khảo, tại đây.

Vào tháng giêng 2013 chồng tôi bị chẩn đoán mắc bệnh ung thư tiền liệt tuyến. Rất may, sau phẫu thuật, ông không bị ung thư. Nhưng vào tháng Năm 2015 cả thế giới của chúng ta dường như lộn ngược khi anh ta trở về nhà với một vết thương rất bất thường trong miệng. Lo sợ bệnh ung thư đã trở lại, Tony đã đi đến bác sĩ gia đình của chúng tôi và ngay lập tức đã được gửi đến bác sĩ khám miệng để sinh thiết. Ông đã có kết quả trong ngày, nhưng sự bùng phát lây lan như cháy rừng.

Năm ngoái đã được định hình là một năm rất quan trọng. Tôi vừa nhận được một văn bằng liên kết trong báo chí và đã được chuyển sang một trường đại học bốn năm vào mùa thu để theo đuổi BA của tôi Về đầu trang của tôi, tôi đã biến 21 vào tháng Hai và đã được mong muốn thưởng thức tất cả những điều thú vị trẻ trung phải cung cấp. Đó là trong cùng tháng đó mọi thứ đã thay đổi.

Làm việc cho IPPF là một điều mà tôi đã quan tâm trong suốt 5 năm, vì cuối cùng pemphigus vulgaris của tôi đã được kiểm soát. Tôi biết từ lần liên lạc đầu tiên của tôi với Quỹ rằng đây là một nhóm người tuyệt vời. Tôi tự hào về cách cộng đồng của chúng tôi kéo nhau và tập hợp lại cho nhau; Thật tuyệt vời khi chúng tôi chân thành quan tâm đến nhau.

Là một nhà giáo dục bệnh nhân cho IPPF, tôi có cơ hội tuyệt vời để đi du lịch khắp đất nước đến các trường nha khoa khác nhau và giảng dạy về chuyến đi của tôi với pemphigus vulgaris (PV). Đó là một kinh nghiệm mạnh mẽ để có một trăm người nghe câu chuyện của tôi ngay lập tức. Nhưng điều cũng quan trọng là khán giả liên quan đến tôi. Tôi là một người, không chỉ là một bệnh nhân.

Trong khi bạn đang khám phá một bác sĩ da liễu đủ điều kiện đang điều trị cho bạn Pemphigus Vulgaris, Pemphigoid Bullphigus, Pemphigus Foliaceus, Màng xốp Pemphigoid, v.v. bạn cũng có thể gặp nha sĩ, OB / GYN, thực tập, bác sĩ nhãn khoa hoặc tai / mũi / họng chuyên gia.

Hãy chắc chắn rằng tất cả các bác sĩ của bạn nhận thức được tình trạng của bạn và rằng họ có quyền truy cập vào bác sĩ da liễu của bạn. Điều quan trọng là họ biết các loại thuốc và liều lượng mà bạn đang dùng cho mỗi loại thuốc.

Tất cả các bác sĩ của bạn cần có khả năng giao tiếp với nhau nếu cần thiết. Bị bỏ lại trong bóng tối sẽ khiến bạn bất lợi. Ngoài ra, nếu bạn đang chuẩn bị cho bất kỳ công việc nha khoa lớn nào, hãy tư vấn cho bác sĩ da liễu của bạn. Tùy thuộc vào quy trình, các loại thuốc của bạn có thể được điều chỉnh trong vài ngày trước và vài ngày sau để ngăn ngừa bất kỳ cơn bùng phát nào.

Hãy nhớ khi bạn cần chúng tôi đang ở trong góc của bạn!

Pemphigus vulgaris (PV) là một mô hình của bệnh tự miễn dịch ảnh hưởng đến sự kết dính giữa tế bào. Các cơ chế dẫn đến sự tách tế bào tế bào (acantholysis) có những hàm ý quan trọng về điều trị và đang được nghiên cứu kỹ lưỡng. Phần đầu của bài tổng quan này tập trung vào quan điểm cổ điển về sinh bệnh học của PV, được phân biệt bởi các phân tử kết dính tế bào của desmosome, cụ thể là desmogleins (Dsgs). Việc nhân bản gen DSG3, chuột tạo ra DSG3 thế hệ và sự cô lập của IgG chống Dsg3 đơn độc đã giúp làm rõ cơ chế gây bệnh của PV, phụ thuộc một phần vào số phận của các phân tử desmosomal. Chúng bao gồm perturbation của các mạng desmosomal tại phiên bản, translational, và mức độ tương tác, kinase kích hoạt, suy thoái trung gian proteinase, và hyper-adhesion. Bằng cách sử dụng các mô hình PV, nghiên cứu chuyển đổi đã giúp làm sáng tỏ cấu trúc cơ bản, chức năng và động lực của việc lắp ráp các cadherins khảm. Những nỗ lực kết hợp của nghiên cứu cơ bản và ứng dụng đã dẫn đến sự tiến bộ to lớn trong việc hiểu được tính bám dính của biểu bì và giúp xóa bỏ những huyền thoại cũ về vai trò độc nhất của desmogleins trong cơ chế tách tế bào trong PV.

Từ: http://informahealthcare.com/doi/abs/10.3109/15419061.2013.763799

Có một số báo cáo giới hạn cho thấy vai trò của các allel loại I của bạch cầu ở người trong bạch đàn lympho giai đoạn I ở pemphigus vulgaris. Nghiên cứu này được thiết kế để làm nổi bật sự liên quan của các allel HLA lớp I với pemphigus vulgaris ở Iran. Năm mươi bệnh nhân với pemphigus vulgaris, được chẩn đoán trên cơ sở các kết quả lâm sàng, mô học và miễn dịch huỳnh quang trực tiếp được ghi nhận vào nghiên cứu này. Nhóm kiểm soát bao gồm 50 người khỏe mạnh, người có độ tuổi và giới tính. Việc đánh máy HLA của lớp I (A, B và C alleles) đã được thực hiện bằng cách sử dụng phản ứng chuỗi polymerase dựa trên phương pháp primer theo trình tự cụ thể. Nghiên cứu này cho thấy tần suất cao hơn của HLA-B * 44: 02 (P = 0.007), -C * 04: 01 (P < 0.001), -C * 15: 02 (P < 0.001) và -C * 16: 01 (P = 0.027) trong nhóm bệnh nhân so với nhóm chứng, trong khi tần suất HLA-C * 06: 02 (P < 0.001) và -C * 18: 01 (P = 0.008) ở bệnh nhân có pemphigus vulgaris thấp hơn đáng kể so với nhóm chứng. Liên quan đến sự không cân bằng liên kết giữa các allel HLA lớp I, HLA-A * 03: 01, -B * 51: 01, -C * 16: 02 haplotype (4% so với 0%P = 0.04) được đề xuất là một yếu tố predisposing, trong khi HLA-A * 26: 01, -B * 38, -C * 12: 03 haplotype (0% vs 6%, P = 0.01) được gợi ý là một yếu tố bảo vệ. Kết luận, gợi ý rằng HLA-B * 44: 02, -C * 04: 01, -C * 15: 02 alleles và HLA-A * 03: 01, -B * 51: 01, -C * 16: Mẫu haplotype 02 là những yếu tố nhạy cảm cho sự phát triển của pemphigus vulgaris trong quần thể người Iran, trong khi HLA-C * 06: 02, -C * 18: Các allel 01 và HLA-A * 26: 01, -B * 38, -C * 12: Haplotype 03 có thể được coi là allel bảo vệ.

Toàn bộ bài báo có sẵn ở đây: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/1346-8138.12071/abstract;jsessionid=B90D811159F2CE1C4C357306A37A9D15.d04t04