Tag Archives: pemphigus vulgaris

Syntimmune gần đây đã công bố kết quả sơ bộ tích cực từ giai đoạn 1b bằng chứng thử nghiệm khái niệm của SYNT001 ở bệnh nhân pemphigus vulgaris và foliaceus. Thật thú vị khi IPPF chia sẻ tin tức tốt liên quan đến nghiên cứu và điều trị. Thông cáo báo chí đầy đủ từ Syntimmune có thể được tìm thấy vào đây.. Sau đây là một trích đoạn:

 

Syntimmune, Inc., một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng phát triển liệu pháp kháng thể nhắm mục tiêu FcRn, hôm nay đã công bố kết quả sơ bộ tích cực từ thử nghiệm giai đoạn chứng minh 1b của SYNT001 ở bệnh nhân pemphigus vulgaris và pemphigus foliaceus. Các dữ liệu cho thấy lợi ích có ý nghĩa lâm sàng của SYNT001, với một hồ sơ an toàn và khả năng dung nạp thuận lợi tương tự như được quan sát trong nghiên cứu pha 1a.

Donna Culton, MD, Ph.D., một trợ lý giáo sư tại Đại học cho biết: “Vẫn còn một nhu cầu rõ ràng chưa được đáp ứng để điều trị nhanh và an toàn cho bệnh nhân bị pemphigus, những người phải đối mặt với các triệu chứng và biến chứng nghiêm trọng liên quan đến bệnh tật của họ”. Trường Y khoa Bắc Carolina. Culton trình bày kết quả sơ bộ của nghiên cứu Pha 1b tại hội nghị da liễu điều tra quốc tế được tổ chức vào tháng 5 16-19, 2018 ở Orlando, FL. Culton cho biết: “Những dữ liệu sơ bộ này chứng minh sự an toàn cũng như giảm điểm PDAI và giảm nồng độ IgG với điều trị SYNT001, hỗ trợ nghiên cứu thêm về loại thuốc này như một lựa chọn điều trị mới tiềm năng”.

Đọc thông cáo báo chí của Syntimmune, bao gồm cả thông tin bổ sung, tại đây.

hình ảnh của một anitgenGenentech gần đây đã công bố một quyết định quan trọng của FDA có thể ảnh hưởng đến các phương án điều trị trong tương lai đối với pemphigus. Tại IPPF, điều đặc biệt thú vị khi chia sẻ những tin tức tốt lành liên quan đến nghiên cứu và điều trị. Thông cáo báo chí đầy đủ từ Genentech có thể được tìm thấy vào đây.. Sau đây là một trích đoạn:

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Đơn xin Cấp phép về Sinh học Bổ sung Gen của Genentech (sBLA) và được Priority Review cho việc sử dụng Rituxan® (rituximab) để điều trị Pemphigus vulgaris (PV). Năm ngoái, FDA đã cho phép Rituxan được cấp Phép trị liệu Khiếm khuyết và Chỉ định Thuốc Khử mầm bệnh cho Rituxan.

"Chúng tôi cam kết phát triển các loại thuốc chữa bệnh hiếm có với các lựa chọn điều trị hạn chế, chẳng hạn như pemphigus vulgaris", Sandra Horning, MD, Trưởng phòng Y tế kiêm Trưởng bộ phận phát triển sản phẩm toàn cầu. "Chúng tôi mong muốn tiếp tục làm việc với FDA để hy vọng cung cấp cho bệnh nhân một phương pháp điều trị mới cho căn bệnh nguy hiểm và có nguy cơ đe doạ đến tính mạng".

Việc trình sBLA dựa trên dữ liệu từ một thử nghiệm ngẫu nhiên được Roche hỗ trợ đã tiến hành tại Pháp đánh giá Rituxan cộng với một chế độ giảm liều corticosteroid liều thấp (CS) so với liều chuẩn của CS đơn thuần là điều trị đầu tiên ở bệnh nhân mới được chẩn đoán từ pemphigus từ vừa đến nặng. Kết quả của nghiên cứu cho thấy Rituxan cung cấp sự cải thiện đáng kể trong tỷ lệ thuyên giảm bệnh pemphigus vulgaris và giảm thành công và / hoặc ngừng các liệu pháp CS. Những kết quả này đã được xuất bản trong The Lancet vào tháng 3 2017. Genentech hiện đang tiến hành một nghiên cứu Phase III trong PV đang đánh giá Rituxan cộng với một chế độ giảm dần của CS so với Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Đọc thông cáo báo chí của Genentech, bao gồm thông tin bổ sung và tài liệu tham khảo, tại đây.

Vào tháng giêng 2013 chồng tôi bị chẩn đoán mắc bệnh ung thư tiền liệt tuyến. Rất may, sau phẫu thuật, ông không bị ung thư. Nhưng vào tháng Năm 2015 cả thế giới của chúng ta dường như lộn ngược khi anh ta trở về nhà với một vết thương rất bất thường trong miệng. Lo sợ bệnh ung thư đã trở lại, Tony đã đi đến bác sĩ gia đình của chúng tôi và ngay lập tức đã được gửi đến bác sĩ khám miệng để sinh thiết. Ông đã có kết quả trong ngày, nhưng sự bùng phát lây lan như cháy rừng.

Năm ngoái đã được định hình là một năm rất quan trọng. Tôi vừa nhận được một văn bằng liên kết trong báo chí và đã được chuyển sang một trường đại học bốn năm vào mùa thu để theo đuổi BA của tôi Về đầu trang của tôi, tôi đã biến 21 vào tháng Hai và đã được mong muốn thưởng thức tất cả những điều thú vị trẻ trung phải cung cấp. Đó là trong cùng tháng đó mọi thứ đã thay đổi.

Làm việc cho IPPF là một điều mà tôi đã quan tâm trong suốt 5 năm, vì cuối cùng pemphigus vulgaris của tôi đã được kiểm soát. Tôi biết từ lần liên lạc đầu tiên của tôi với Quỹ rằng đây là một nhóm người tuyệt vời. Tôi tự hào về cách cộng đồng của chúng tôi kéo nhau và tập hợp lại cho nhau; Thật tuyệt vời khi chúng tôi chân thành quan tâm đến nhau.

Là một nhà giáo dục bệnh nhân cho IPPF, tôi có cơ hội tuyệt vời để đi du lịch khắp đất nước đến các trường nha khoa khác nhau và giảng dạy về chuyến đi của tôi với pemphigus vulgaris (PV). Đó là một kinh nghiệm mạnh mẽ để có một trăm người nghe câu chuyện của tôi ngay lập tức. Nhưng điều cũng quan trọng là khán giả liên quan đến tôi. Tôi là một người, không chỉ là một bệnh nhân.

Mặc dù bạn đang gặp một bác sĩ da liễu đủ tiêu chuẩn đang điều trị cho Pemphigus Vulgaris, Bullous Pemphigoid, Pemphigus Foliaceus, Màng nhầy Màng phổi, vv bạn cũng có thể gặp nha sĩ riêng, OB / GYN, bác sĩ nội khoa, bác sĩ nhãn khoa hoặc tai / mũi / cổ họng chuyên gia.

Hãy chắc chắn rằng tất cả các bác sĩ của bạn là nhận thức được tình trạng của bạn và rằng họ có quyền truy cập vào da liễu của bạn. Điều quan trọng là họ biết các loại thuốc và liều lượng mà bạn đang dùng cho mỗi loại thuốc.

Tất cả các bác sĩ của bạn cần phải có khả năng giao tiếp với nhau nếu cần. Được để lại trong bóng tối sẽ để lại cho bạn một bất lợi. Ngoài ra, nếu bạn đang được lên kế hoạch cho bất kỳ công việc nha khoa lớn, tư vấn cho bác sĩ da liễu của bạn. Tùy thuộc vào quy trình, thuốc của bạn có thể được điều chỉnh vài ngày trước và vài ngày sau để ngăn chặn bất kỳ sự bùng phát.

Hãy nhớ khi bạn cần chúng tôi đang ở trong góc của bạn!

Pemphigus vulgaris (PV) là một mô hình của bệnh tự miễn dịch ảnh hưởng đến sự kết dính giữa tế bào. Các cơ chế dẫn đến sự tách tế bào tế bào (acantholysis) có những hàm ý quan trọng về điều trị và đang được nghiên cứu kỹ lưỡng. Phần đầu của bài tổng quan này tập trung vào quan điểm cổ điển về sinh bệnh học của PV, được phân biệt bởi các phân tử kết dính tế bào của desmosome, cụ thể là desmogleins (Dsgs). Việc nhân bản gen DSG3, chuột tạo ra DSG3 thế hệ và sự cô lập của IgG chống Dsg3 đơn độc đã giúp làm rõ cơ chế gây bệnh của PV, phụ thuộc một phần vào số phận của các phân tử desmosomal. Chúng bao gồm perturbation của các mạng desmosomal tại phiên bản, translational, và mức độ tương tác, kinase kích hoạt, suy thoái trung gian proteinase, và hyper-adhesion. Bằng cách sử dụng các mô hình PV, nghiên cứu chuyển đổi đã giúp làm sáng tỏ cấu trúc cơ bản, chức năng và động lực của việc lắp ráp các cadherins khảm. Những nỗ lực kết hợp của nghiên cứu cơ bản và ứng dụng đã dẫn đến sự tiến bộ to lớn trong việc hiểu được tính bám dính của biểu bì và giúp xóa bỏ những huyền thoại cũ về vai trò độc nhất của desmogleins trong cơ chế tách tế bào trong PV.

Từ: http://informahealthcare.com/doi/abs/10.3109/15419061.2013.763799

Có một số báo cáo giới hạn cho thấy vai trò của các allel loại I của bạch cầu ở người trong bạch đàn lympho giai đoạn I ở pemphigus vulgaris. Nghiên cứu này được thiết kế để làm nổi bật sự liên quan của các allel HLA lớp I với pemphigus vulgaris ở Iran. Năm mươi bệnh nhân với pemphigus vulgaris, được chẩn đoán trên cơ sở các kết quả lâm sàng, mô học và miễn dịch huỳnh quang trực tiếp được ghi nhận vào nghiên cứu này. Nhóm kiểm soát bao gồm 50 người khỏe mạnh, người có độ tuổi và giới tính. Việc đánh máy HLA của lớp I (A, B và C alleles) đã được thực hiện bằng cách sử dụng phản ứng chuỗi polymerase dựa trên phương pháp primer theo trình tự cụ thể. Nghiên cứu này cho thấy tần suất cao hơn của HLA-B * 44: 02 (P= 0.007), -C * 04: 01 (P< 0.001), -C * 15: 02 (P< 0.001) và -C * 16: 01 (P= 0.027) trong nhóm bệnh nhân so với nhóm chứng, trong khi tần suất HLA-C * 06: 02 (P< 0.001) và -C * 18: 01 (P= 0.008) ở bệnh nhân có pemphigus vulgaris thấp hơn đáng kể so với nhóm chứng. Liên quan đến sự không cân bằng liên kết giữa các allel HLA lớp I, HLA-A * 03: 01, -B * 51: 01, -C * 16: 02 haplotype (4% so với 0%P= 0.04, 26, 01): 38 haplotype (12% so với 03%, 0) được đề nghị là một yếu tố predisposing, trong khi HLA-A * 6: XNUMX, -B * XNUMX, -C * XNUMX: XNUMX haplotypeP= 0.01) được gợi ý là một yếu tố bảo vệ. Kết luận, gợi ý rằng HLA-B * 44: 02, -C * 04: 01, -C * 15: 02 alleles và HLA-A * 03: 01, -B * 51: 01, -C * 16: Mẫu haplotype 02 là những yếu tố nhạy cảm cho sự phát triển của pemphigus vulgaris trong quần thể người Iran, trong khi HLA-C * 06: 02, -C * 18: Các allel 01 và HLA-A * 26: 01, -B * 38, -C * 12: Haplotype 03 có thể được coi là allel bảo vệ.

Toàn bộ bài báo có sẵn ở đây:http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/1346-8138.12071/abstract;jsessionid=B90D811159F2CE1C4C357306A37A9D15.d04t04

Lớp biểu hiện của con người cho thấy một hệ thống cholinergic không thần kinh bao gồm trục keratinocyte (kc) acetylcholine (Ach) bao gồm enzyme và hai họ của thụ thể Ach (receptor muscarinic và nicotinic). Hoạt động của hai thụ thể này có thể điều chỉnh sự liên kết giữa keratinocyte và kcs-ngoại bào, điều chỉnh sự điều hòa các phân tử kết dính giữa các tế bào như cadherins và integrins. Một số tác giả chứng minh rằng sự tan tinh trong pemphigus không chỉ phụ thuộc vào các kháng thể anti desmimmins (abs) (chủ yếu là IgG) mà ngay cả trên các abs khác chống lại các kháng nguyên màng kc (ví dụ anti ach receptors Abs). Trong giai đoạn đầu của quá trình sinh bệnh pemphigus, các thụ thể chống Ach ức chế khối u Ach báo hiệu cần thiết cho hình dạng tế bào và sự kết dính giữa các tế bào và tăng phosphoryl hóa các phân tử bám dính. Kết hợp với tác dụng của absides antidesmogleins, các thụ thể chống Ach Abs gây ra hiện tượng acantholytic. Các thí nghiệm in vitro cho thấy rằng liều Ach cao trong thuốc acantholytic kcs có thể nhanh chóng đảo ngược sự kiện bệnh lý này. Các thí nghiệm in vivo sử dụng mô hình chuột của trẻ sơ sinh của Pemphigus đã chứng minh rằng chất chủ vận cholinergic giảm các tổn thương này. Điều trị với pyridostigmine bromide và Nicotinamide per os hoặc pilocarpine được sử dụng tại chỗ, các thuốc có hiệu quả cholinomimetic đã dẫn đến kết quả đáng khích lệ ở những bệnh nhân bị bệnh Pemphigus. Các chất chống cholinergic có thể có vai trò chiến lược trong điều trị pemphigus vì chúng có thể là nguyên nhân của giai đoạn sớm của các chứng bệnh acantholytic.

Toàn bộ bài báo có tại: http://www.ingentaconnect.com/content/ben/aiaamc/2012/00000011/00000003/art00008